В конце 2015 года компания стала резидентом Кластера биологических и медицинских технологий Фонда «Сколково», а в июне 2016-го «ЭйДжиСиТи» представила на конференции Startup Village свой новый проект, вышла в финал конкурса, где в итоге завоевала второе место и приз в размере 2 млн руб. По мнению руководителя Центра компетенций в онкологии кластера БМТ «Сколково» Кристины Ходовой, команда «ЭйДжиСиТи» сегодня на переднем крае современной науки.
«Редактирование генома в настоящее время активно внедряется в различные сферы биологии и медицины и обладает большим потенциалом в различных применениях, – рассказала ТАСС Кристина Ходова. – Несмотря на достигнутые успехи в антиретровирусной терапии, сохраняется большое число ВИЧ-положительных пациентов с повышенным риском развития опухолей, для которых трансплантация отредактированных клеток крови может стать шансом на излечение. Это совершенно новый подход, который ранее никогда не применялся ни в одной стране. Он потребует внедрения новых решений в организации оказания помощи пациентам и в регуляторных аспектах, что особенно актуально в свете нового Федерального закона РФ «О биомедицинских клеточных продуктах».
По мнению специалистов, в случае успеха исследований, «ЭйДжиСиТи» предложит технологию, способную изменить целую отрасль в медицине. И главное – спасти множество людей, которые сегодня уже не верят в выздоровление.
Основатель и генеральный директор компании «ЭйДжиСиТи» Марина Попова (старший научный сотрудник НИИ детской онкологии гематологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой ПСПбГМУ им. академика И.П. Павлова) рассказала о подробностях работы. «Название проекта полноценно звучит как: «Разработка метода лечения ВИЧ-ассоциированных злокачественных образований и ВИЧ-инфекции на основе трансплантации гемопоэтических стволовых клеток с применением технологии редактирования генома». Специалистам известно, что в мире есть люди не восприимчивые к ВИЧ. Даже если бы их решили инфицировать, это окончилось бы неудачей. Болезнь не будет развиваться. В чем же дело? У этих людей имеется естественная мутация гена CCR5», – говорит Марина Попова и объясняет, как именно работает природный механизм защиты. «Ген CCR5 в норме обеспечивает синтез белка-рецептора в клетках, белок экспрессируется на поверхности клетки, вирус иммунодефицита человека использует этот рецептор для проникновения в клетку (инфицирования). Благодаря наличию мутации в гене белка-рецептора, ВИЧ не может проникнуть в организм. В 2007 году случилось интересное событие, которое заставило все научное сообщество изменить направление научных исследований в области поиска методов излечения человечества от ВИЧ-инфекций. Это событие получило название «Берлинский пациент». Житель Сан-Франциско – Тимоти Браун заболел острым лейкозом спустя несколько лет после инфицирования ВИЧ-инфекцией. Фактически он уже попрощался с жизнью, шансов на выздоровление не было. Однако врачам удалось спаси пациента. Больному провели аллогенную трансплантацию костного мозга, которая уже давно и широко используется для лечения острых лейкозов. Благодаря тому, что донором костного мозга для трансплантации стал человек, имеющий естественную мутацию гена CCR5, обуславливающую невосприимчивость к ВИЧ, Тимоти Браун – стал единственным человеком, излечившимся не только от острого лейкоза, но и от ВИЧ. Счастливый случай, победа благодаря стечению множества обстоятельств! Аллогенная трансплантация костного мозга – сложный, рискованный метод, который применяется преимущественно для лечения злокачественных опухолей кроветворной ткани и не может быть широко использован для лечения ВИЧ в силу целого ряда причин, включая крайне редкую встречаемость естественной мутации гена CCR5 в популяции в целом», - признает Марина Попова.
Новая разработка компании «ЭйДжиСиТи» необходима, чтобы преодолеть сложившуюся ситуацию, увеличить количество выздоровевших пациентов.
Сотрудники «ЭйДжиСиТи» уверены – редактирование генома возможно. Сегодня вполне реально аккуратно и очень точно вмешиваться в геном человека. Специалисты рассказали, что в ближайших планах – создать мутацию клеточного рецептора CCR5, которая делает иммунные клетки неуязвимыми к самым распространенным подтипам ВИЧ.
