«Это технология, которая позволяет изменять гены. Действительно, возможно изменить ваше тело так, чтобы оно само вылечило себя изнутри».
Профессор Мэттью Кобб, Университет Манчестера
Несмотря на то, что пока эксперименты проводились только в лабораторных условиях, исследователи в Медицинской школе Льюиса Каца при Университете Темпла уверены, что в течение трех лет они смогут начать клинические испытания у человека.
Британские эксперты заявили, что процедура позволила бы изменить организм таким образом, чтобы он сам мог исцелить себя, в то время как благотворительные организации назвали этот прорыв «очень обнадеживающим».
Очень важным является то, что иммунные клетки человека, которые тестировали в лаборатории, продемонстрировали отсутствие изменений в остальных частях генетического кода. Существовали опасения, что изменение ДНК может спровоцировать каскад генетических «поломок», которые могли быть опасными или даже смертельными для человека.
«Тот факт, что в первый раз мы смогли полностью устранить сегменты вирусного генома в лаборатории, показывает, что мы должны быть в состоянии устранить его в человеческом теле, — говорит ведущий исследователь профессор Камель Халили. — Результаты исследования важны по многим причинам. Они демонстрируют эффективность нашей системы редактирования генов в контексте ликвидации ВИЧ из ДНК иммунных клеток и постоянной дезактивации его репликации. Кроме того, они показывают, что система может защитить клетки от повторной инфекции и что технология безопасна для клеток и не имеет каких-либо токсичных эффектов. У этой технологии огромный потенциал. На основании полученных данных мы сможем начать клинические испытания в течение трех лет».
В Великобритании с ВИЧ живет более 100 тысяч человек, приблизительно 600 человек умирают каждый год.
Антиретровирусные препараты в настоящее время очень хорошо контролируют инфекцию, но пациенты должны принимать их в течение всей жизни. В случае прекращения приема препарата вирус быстро воспроизводит себя и в конечном итоге вызывает синдром приобретенного иммунодефицита (СПИД).
Новая технология, называемая Crispr/Cas9, основывается на таргетировании генетического кода ВИЧ, который встраивает себя в клетку.
Ученые берут белок под названием Cas9 и модифицируют его таким образом, чтобы он мог распознать код вируса.
Затем у пациента берут кровь, и в нее добавляется белок Cas9, который находит ДНК ВИЧ в иммунных клетках. После этого он производит фермент, который удаляет часть кода ДНК, эффективно ликвидируя вирус. Здоровые модифицированные клетки затем вливаются вместе с кровью обратно пациенту.
Ученые считают, что замены всего 20 процентов иммунных клеток генетически измененными будет достаточно для того, чтобы вылечить болезнь.
Профессор Халили заявляет, что также возможно будет комбинировать лечение белком с другими препаратами для ВИЧ-терапии до того момента, когда они больше не будут нужны.
«Имеет смысл включить эту процедуру в текущий курс противовирусного лечения в течение некоторого периода времени, рассчитывая, что после прекращения противовирусной терапии не будет наблюдаться феномен отдачи, так как вирус будет удален посредством нашей технологии», — говорит он.
После того как вирусная цепочка будет удалена из ДНК, свободные концы генома воссоединяются с помощью собственных восстановительных механизмов клеток. Очищенные таким образом клетки затем заново вливаются пациенту.
«Это важный шаг вперед. Это исследование является частью новой волны научных исследований технологий, таргетирующих ВИЧ, как в данном случае, а также целый ряд других заболеваний, — сообщил профессор Мэттью Кобб из Манчестерского университета программе Today на Radio 4. — Это технология, которая позволяет изменять гены. Действительно возможно изменить ваше тело так, чтобы оно само вылечило себя изнутри».
Шон Гриффин, исполнительный директор по внешним связям в Terrence Higgins Trust, добавил: «Это действительно захватывающее лабораторное исследование, которое показало нам, что ВИЧ может быть исключен из ДНК клеток иммунной системы человека.Мы надеемся, что дальнейшие исследования смогут продемонстрировать снижение вирусной нагрузки у людей, живущих с ВИЧ, так же эффективно, как это было сделано в пробирке».
Исследование было опубликовано в журналах Nature и Scientific Reports.
