Систему СRISPR/Cas впервые испытают внутривенно для лечения ВИЧ-положительных людей

Новости17 September 2021
6472

Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) одобрило проведение I/II фазы клинических испытаний терапии ВИЧ с помощью внутривенного введения CRISPR/Cas.

Препарат назвали EBT-101, его начнут исследовать в конце 2021 года. В ходе работы ученые проверят эффективность разных дозировок лекарства на трех группах ВИЧ-положительных участников. Также медики планируют разработать комбинации терапии CRISPR/Cas и других методов лечения. Об этом сообщила компания Excision BioTherapeutics, которая будет проводить испытания. 

Технология CRISPR/Cas позволяет редактировать ДНК: с ее помощью встроенный вирус иммунодефицита можно вырезать из генома. Испытания такого генетического редактирования уже проводили на мышах: им вводили антиретровирусные препараты, которые помогли ослабить ВИЧ, а затем применяли CRISPR/Cas. Полностью избавить от следов ДНК ВИЧ смогли у двух мышей из семи, писал «СПИД.ЦЕНТР».

Кроме того, ученые из Медицинской школы Льюиса Каца при Университете Темпл тестировали технологию на макаках с вирусом иммунодефицита обезьян. Полностью избавить клетки лимфатических узлов от вируса не удалось — количество вирусной ДНК уменьшилось на 38–95%, но специалисты уверены в потенциале этой технологии.

В 2019 году пекинские ученые впервые применили технологию редактирования генома человека CRISPR-Cas9 для лечения ВИЧ-положительного пациента с острым лимфобластным лейкозом. Элиминировать ВИЧ не удалось, но исследователи смогли доказать, что процедура безопасна, а технология редактирования генома может быть использована на взрослых людях.

Этот материал подготовила для вас редакция фонда. Мы существуем благодаря вашей помощи. Вы можете помочь нам прямо сейчас.
Google Chrome Firefox Opera