Препарат называется «Зинтегло», его разработала компания Bluebird bio и уже одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в качестве лечения бета-талассемии. По данным разработчика, одной инъекции хватит, чтобы вылечить пациента или хотя бы сильно улучшить его состояние.
Бета-талассемия — это наследственная болезнь, при которой одной из цепей гемоглобина в эритроцитах мало или вообще нет. В зависимости от конкретной мутации, патология может проявляться по-разному: от легкой слабости и бледности до серьезных проблем, когда человеку постоянно нужны переливания донорской крови.