Осенью прошлого года Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) одобрило проведение I/II фазы клинических испытаний терапии ВИЧ с помощью внутривенного введения CRISPR/Cas. Препарат назвали EBT-101.
По словам разработчиков, удаление ДНК ВИЧ из клеточного генома необходимо для эффективного лечения. Вирус прячется длительное время в тканевых резервуарах, уклоняясь от иммунной системы и антиретровирусной терапии. Доклинические исследование показали, что EBT-101 эффективно удаляет ДНК ВИЧ из инфицированных клеток. Эти результаты послужили основой для проведения клинических испытаний.
«Официальное начало фазы I/II фазы клинических испытаний EBT-101 приближает нас на один чрезвычайно важный шаг к созданию потенциального лекарства от ВИЧ», — сказала доктор Эми Дж. Голдберг, один из авторов исследования.
В 2019 году пекинские ученые впервые применили технологию редактирования генома человека CRISPR-Cas9 для лечения ВИЧ-положительного пациента с острым лимфобластным лейкозом. Элиминировать ВИЧ не удалось, но исследователи смогли доказать, что процедура безопасна, а технология редактирования генома может быть использована на взрослых людях.