Разработка PBGENE-HBV — это терапия на основе редактирования генов, направленная на прямое подавление репликации вируса. Создатели предполагают, что препарат должен излечить от хронического гепатита В.
Доклинические исследования проводились на выращенных клетках печени и грызунах. Лекарство показало свою эффективность и безопасность. Ученые также опробовали препарат на обезьянах: многократные дозы PBGENE-HBV хорошо переносились нечеловекообразными приматами. Наблюдались некоторые незначительные повышения уровня печеночных ферментов, но они были временными и нормализовались в течение двух недель после введения дозы.
«PBGENE-HBV представляет собой первую клиническую программу редактирования генов при хроническом гепатите В, использующую дифференцированный двойной подход, направленный на устранение кзкДНК и инактивацию интегрированных геномов вируса гепатита В — основной причины вирусной персистенции при хроническом гепатите», — пояснили авторы исследования.
О первых результатах эксперты собираются сообщить в 2025 году.