Об открытии сообщает интернет-издание N+1 со ссылкой на «Вестник РГМУ». По мнению исследователей, данное открытие в будущем может использоваться для профилактики передачи вируса от ВИЧ-позитивной матери ребенку. Сейчас для этих целей используют прием АРВ-препаратов.
Как известно, вирус иммунодефицита поражает CD4+ лимфоциты. Чтобы проникнуть в в клетку, он взаимодействует на ее поверхности со специальным рецептором, который кодируется геном CCR5. Однако, у небольшой части человеческой популяции имеется особая генетическая мутация под названием CCR5 Дельта 32. Она приводит к тому, что вирус не может проникнуть в CD4+ клетку, а такие люди становятся устойчивыми к инфекции.
Идея использовать эту мутацию с целью лечения ВИЧ появилась после того, как в 2007 году Тимоти Рэй Браун, долгое время известный как «берлинский пациент», стал первым человеком в мире, который излечился от ВИЧ после пересадки стволовых клеток от донора, который был обладателем мутации CCR5 Дельта 32.
С тех пор с помощью разработанных инструментов редактирования генома ученые довольно эффективно научились «выключать» CCR5 в лимфоцитах, делая их устойчивыми к ВИЧ. Так, в 2016 году китайские ученые впервые попытались внести мутацию CCR5 Дельта 32 в эмбрионы, но эффективность этого составила всего 5% – только один из 20 эмбрионов содержал нужную мутацию.
Российские ученые повторили этот эксперимент, несколько модифицировав его. В итоге они получили бластоцисты (ранняя стадия развития зародыша млекопитающих, в том числе и человека), гомозиготные по нужной мутации в 62% случаев.
В 2017 году другой российский исследовательский проект и резидент «Сколково», компания Advanced Gene & Cell Technologies, привлекла 44 млн рублей на разработку методики лечения ВИЧ с помощью редактирования генома. Ее технология основана на изменении гена корецептора CCR5 в собственных клетках костного мозга пациента. После изъятия и ex vivo редактирования клетки должны были подлежать трансплантации обратно пациенту, где дифференцироваться в клетки иммунной системы невосприимчивые к самым распространенным подтипам ВИЧ. Но пока о результатах работы этой группы ничего не известно.