Команда ученых под руководством Йонг Фана (Yong Fan) из Медицинского университета Гуанчжоу опубликовала доклад об эксперименте по вмешательству в ДНК человеческих эмбрионов. В 2015 г. другая команда исследователей из Китая уже проводила аналогичный эксперимент по устранению врожденного заболевания крови у эмбрионов человека с помощью генного вмешательства. На этот раз ученые попытались создать эмбрион, неуязвимый для ВИЧ.
Китайские исследователи собрали в общей сложности 213 оплодотворенных человеческих яйцеклеток, пожертвованных 87 пациентами, проходящими процедуру ЭКО. Все эти клетки были непригодны для экстракорпорального оплодотворения, так как содержали дополнительный набор хромосом. Проще говоря, эмбрионы в любом случае подлежали бы уничтожению.
С помощью инструмента CRISPR-cas9 для редактирования генома ДНК некоторых эмбрионов подверглась мутации CCR5Δ32 направленной на изменение иммунного гена под названием CCR5. Некоторые люди, которые имеют эту мутацию, полученные естественным (случайным) образом, устойчивы заражению ВИЧ. Мутация CCR5Δ32 изменяет белок CCR5 таким образом, что вирус иммунодефицита не может проникнуть в Т-клетки. В результате эмбрион становится неуязвим для ВИЧ-инфекции.
Генетический анализ показал, что 4 из 26 человеческих эмбрионов были успешно модифицированы, хотя и не все хромосомы содержали мутации CCR5Δ32. Эффективность метода не очень высока, но следует учесть, что для ЭКО можно выбрать самые удачные эмбрионы с «идеальной» мутацией.
Разумеется, о клиническом применении новой методики речь пока не идет. Некоторые ученые критикуют китайских исследователей, указывая на то, что они всего лишь доказали известный факт возможности использования CRISPR-cas9 для вмешательства в геном человеческого эмбриона. Однако значение эксперимента в другом — в обсуждении этической стороны и ускорении исследований в данной области.
Существует множество противников вмешательства в человеческую ДНК, даже для такой благой цели, как излечение врожденных болезней и предотвращение эпидемий. Сами авторы эксперимента подчеркивают, что любые попытки произвести на свет генетически-модифицированных людей путем модификации эмбрионов на ранней стадии развития должны быть строго запрещены до того, как будут решены все этические и научные проблемы. Тем не менее, говорить о новой перспективной области биотехнологий необходимо уже сейчас. В Великобритании уже одобрили имплантацию митохондриальной ДНК эмбрионам, и в перспективе таких процедур будет все больше. Скорее всего, в ближайшие десятилетия все этические и научные барьеры будут преодолены, и начнется эпоха массовой эмбриональной генной терапии, которая отправит в прошлое десятки тяжелейших болезней, прежде всего неизлечимых и потенциально пандемических, таких как СПИД.
