В лечении ВИЧ опробовали технологию геномного редактирования

Новости16 September 2019

Хотя эксперимент не достиг главной цели, ученые по-прежнему надеются на этот метод в будущем.

Как сообщает N+1, китайские врачи подвели итоги использования технологии геномного редактирования (CRISPR/Cas9) в лечении ВИЧ. Пока не удалось добиться надежной защиты от вируса иммунодефицита, используя этот метод, из-за его низкой эффективности, но полученные результаты дали ученым много новой информации. Итоги опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.

По данным издания, исследование стартовало в 2017 году, когда 33-летнему пациенту с ВИЧ, страдающему от лимфобластного лейкоза, провели лучевую терапию. До этого у него забрали стволовые клетки крови и подвергли их геномному редактированию с помощью CRISPR/Cas9, чтобы внести в них мутацию CCR5Δ32. Эта мутация защищает ее обладателя от ВИЧ-инфекции. Ученым удалось отредактировать только 17,8 % забранных у пациента клеток. После облучения ему вернули его же клетки, продолжив наблюдение на протяжении 19 месяцев.

В итоге CRISPR-модифицированные клетки прижились в организме и не вызвали острого отторжения. При этом они работали полноценно, производя различные типы клеток, в которых сохранялась мутация CCR5Δ32, в том числе и устойчивые к ВИЧ Т-лимфоциты.

Но метод оказался неэффективным — в красном костном мозге популяция отредактированных стволовых клеток с «полезной» мутацией составила всего 5—8 %, что недостаточно для надежной защиты от ВИЧ. Исследование также подтвердило, что после прерывания антиретровирусной терапии заболевание снова стало прогрессировать.

Несмотря на неудачный эксперимент, ученые отмечают, что он несет в себе много важной информации, являясь самым долгим на сегодняшний день наблюдением за CRISPR-отредактированными клетками в организме человека. Кроме этого, результаты опытов показали, что внедрение таких клеток в организм человека относительно безопасно. Основной же причиной неудачи названа низкая эффективность редактирования, которая не превысила 20 %.

Ранее в июле этого года ученые впервые смогли удалить ВИЧ из ДНК мышей. Сенсационный результат исследований был опубликован в журнале Nature Communications. Исследователи из университета Небраски и Медицинской школы имени Льюиса Каца университета Темпла (штат Пенсильвания) смогли полностью удалить ВИЧ из ДНК мышей. Вирус элиминировали у 23 грызунов.

Ученые-вирусологи смогли впервые в истории достигнуть такого результата, используя метод генетического редактирования и АРВ-терапию.

Исследователь из университета Небраски Говард Гендельман рассказал CNN, что на подтверждение полного уничтожения вируса в организме подопытных ушли годы.

Сейчас ученые проводят аналогичные исследования на приматах, причем первые промежуточные результаты станут известны до конца этого года. Если они окажутся успешными, то уже в следующем году возможны клинические испытания на добровольцах.

Google Chrome Firefox Opera