Петербургские ученые разрабатывают способ излечения ВИЧ на основе генной инженерии

Новости13 April 2021

Ученые из Петербурга работают над созданием уникальной технологии генной терапии, которая может полностью излечить от ВИЧ. Предполагается, что клинические исследования начнутся в 2022 году.

Как известно, некоторые люди невосприимчивы к ВИЧ: на поверхности клеток у них отсутствует один из рецепторов, называемых CCR5. Ученые попытались использовать их в лечении других людей. Первый такой эксперимент провели в клинике Шарите в Берлине — это был знаменитый берлинский пациент Тимоти Рэй Браун. Эксперимент показал, что для излечения достаточно убрать с поверхности клеток крови рецептор CCR5, который вирус использует для проникновения. Однако повторить берлинский опыт не удавалось много лет. 

«Тогда возникла другая мысль: а что если искусственно создать мутацию гена рецептора CCR5? Для этого изъять у пациента его собственные кроветворные стволовые клетки и уже вне организма «отредактировать» их, внеся изменения в геном. А затем трансплантировать клетки с измененным геном обратно пациенту. По идее из трансплантированных стволовых клеток мы должны получить иммунные Т-клетки, на поверхности которых нет рецептора CCR5. ВИЧ уже не сможет их инфицировать, иммунная система пациента станет невосприимчивой к заболеванию», — рассказала сотрудник НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р. М. Горбачевой Мария Попова.

По ее словам, коллеги петербургских ученых из Гамбургского университета запатентовали инструмент редактирования ДНК для внесения мутации в ген CCR5 любых клеток — так называемые генетические ножницы. «Этот патент — своего рода краеугольный камень, позволяющий привлечь финансирование и создать метод, который мы задумали», — пояснила Попова.

«Нам удалось решить сложнейшую научную задачу: создан эффективный и безопасный протокол редактирования гена CCR5 в гемопоэтических стволовых клетках. Удалось достичь не только высокой точности этой процедуры, но и немалой эффективности в 70–90 %, а в отдельных экспериментах бывало и 97 %. Ряд решений, которые лежат в основе такого результата, — это наше ноу-хау. Кстати, если судить по опубликованным работам, то у зарубежных научных групп эффективность варьируется в пределах от 30 до 90 %», — говорит специалист.

Попова рассказала, что им удалось впервые в России получить прототип биомедицинского клеточного продукта, представляющего собой гемопоэтические стволовые клетки человека с отредактированным геном CCR5. «Таким образом, проект уверенно вышел на стадию доклинических исследований. Их мы будем проводить совместно с Национальным медицинским исследовательским центром онкологии им. Н. Н. Петрова. В НМИЦ уже много лет существуют отдел онкоиммунологии и лаборатория, где производятся клеточные противоопухолевые вакцины. Там активно занимаются трансплантацией костного мозга у взрослых и детей. Мы у себя, в НИИ им. Р. М. Горбачевой, довели исследования до высокой эффективности в лаборатории, а работу с донорами — для получения продукта в большом формате — проводим уже на базе НМИЦ, на специальном оборудовании».

Предполагается, что следующие этапы доклинической разработки и проведение клинических исследований будут проводиться с Первым медом, НМИЦ им. Петрова и Университетом Гамбурга. Клинические исследования запланированы на 2022 год. При подтверждении безопасности и эффективности метода можно ожидать, что применять его на практике начнут в 2025 году.

«Если технология успешно пройдет клинические испытания, ее применение избавит от пожизненной антиретровирусной терапии многих ВИЧ-пациентов. Более того, появится надежда на создание нового класса генетических лекарств для лечения других, ранее неизлечимых заболеваний, для спасения десятков тысяч жизней», — подытожила Попова.

Google Chrome Firefox Opera