По данным разработчика, причиной смертей стала острая печеночная недостаточность через 5–6 недель после введения препарата и примерно через 1–10 дней после начала снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительного лекарства).
Novartis уже уведомила об этой ситуации органы здравоохранения, где продается препарат, и проинформировала медиков.
Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание. Оно приводит к атрофии всех мышц организма, в результате человек теряет способность глотать, а потом и дышать. В мире существуют три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Один укол «Золгенсмы» стоит 2,125 миллионов долларов (более 160 миллионов рублей), «Спинраза» — 750 тысяч долларов (59 314 875 рублей) в первый год лечения, 375 тысяч долларов (29 657 437 рублей) — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — 340 тысяч долларов (26 889 410 рублей) в год.
В России «Золгенсма» появилась совсем недавно — в июле этого года. Минздрав официально одобрил ее для применения в России в декабре 2021 года. До этого благотворительные фонды, в том числе президентский «Круг добра», закупали препарат за границей.