Исследователи из Амстердамского университетского медицинского центра использовали систему CRISPR-Cas, действующую как «молекулярные ножницы». Ее цель — вырезать встроившуюся в ДНК человеческих клеток провирусную ДНК ВИЧ, которую не могут уничтожить антиретровирусные препараты. Ученые специально нацелили инструмент на консервативные, то есть стабильные и общие для разных штаммов, участки генома вируса, что повышает универсальность метода.
Ключевым достижением специалистов стала оптимизация системы доставки компонентов CRISPR внутрь клеток. Уменьшив размер генетической кассеты, ученые смогли эффективно доставить инструмент редактирования в затронутые ВИЧ Т-лимфоциты. Наибольшую эффективность показала система saCas9, которая при использовании двух направляющих РНК смогла полностью удалить вирусную ДНК из клеток в лабораторных условиях.
https://amino.bio/blogs/what-is/what-is-crispr?srsltid=AfmBOoqKxm_bQESbVGMP2Kk5QHp0B9I4DKQ-iTzC5toScwydLKiTchmG
Данное открытие принципиально отличается от используемого сейчас подхода к лечению. Существующая антиретровирусная терапия подавляет размножение ВИЧ, но не затрагивает его резервуары. С использованием же технологии CRISPR ученые смогут добиться полной элиминации вируса из организма, что является главной целью в поисках успешной терапии от ВИЧ-инфекции.
Несмотря на прорыв, до клинического применения технологии еще далеко. Следующими шагами будут доклинические испытания на животных моделях, в ходе которых исследователям необходимо будет подтвердить безопасность и эффективность метода in vivo. Ученым предстоит решить сложнейшую задачу: как обеспечить доставку CRISPR именно в скрытые резервуары вируса по всему организму, не затронув здоровые клетки. Только после этого можно будет говорить о начале клинических испытаний среди добровольцев.