Как известно, существует множество способов редактировать гены, но настоящим прорывом в последние годы стал молекулярный инструмент CRISPR/Cas9. Совсем недавно, используя эту технологию, в Китае были созданы первые ГМО-дети, имеющие врожденный иммунитет к ВИЧ. Однако, несмотря на все преимущества, CRISPR/Cas9 может ошибаться или удалять ненужные сегменты ДНК.
В рамках нового исследования, результаты которого пересказало ТАСС, ученые решили определить то, как часто CRISPR/Cas9 вносит новые ошибки в ДНК. С этой целью группа ученых из Торонтского университета решила провести исследование на вырожденных мышах, геномы которых, как изначально считали ученые, были почти полностью идентичны друг другу.
Исследователи отобрали 50 эмбрионов указанных грызунов, обработали их при помощи CRISPR/Cas9 и имплантировали их в утробу матери. После рождения мышат анализ их генетического материала показал, что ошибки были в геномах 20 грызунов, в то время как у 30 животных они отсутствовали.
При этом потомство имело значительные отличия от своих родичей, в том числе братьев и сестер. Число уникальных изменений в геноме составило около 3,5 тысяч. Из чего исследователи заключили, что CRISPR/Cas9, хотя не является идеальным инструментом для редактирования генома, все же достаточно редко порождает «опечатки».
«Результаты наших опытов показывают, что число случайных мутаций, возникающих естественным путем, заметно превышает количество тех «опечаток» в ДНК, которые порождает CRISPR/Cas9. Помимо этого мы показали, что при правильной сборке направляющих рибонуклеиновых кислот (РНК) число этих мутаций может быть крайне малым», — приводит информагентство слова одного из авторов работы Лорил Наттер.
Технология, о которой идет речь, в настоящее время является одним из самых перспективных методов элиминации, то есть полного уничтожения, вируса в организме. Так, совсем недавно китайскими ученыеми при помощи CRISPR-Cas9 из донорского костного мозга был извлечен ген CCR5, отвечающий за производство белка, посредством которого ВИЧ получает доступ к клеткам организма. После чего донорский материал был пересажен человеку, страдающему лимфобластным лейкозом.
Как ожидается, подобные операции в будущем смогут стать аналогом экспериментов по пересадке усточивого в результате естественной мутации к вирусу костного мозга, по образцу так называемого берлинского пациента. И обернуться внедрением в практику массовой технологии полного излечения ВИЧ-инфекции.
Как ранее уже писал СПИД.ЦЕНТР, летом этого года ученым при помощи технологии CRISPR именно таким способом удалось успешно элиминировать вирус из организмов мышей.