Претендента на самое дорогое в мире лекарство отправили на доработку до 2021 года. Речь идет о генной терапии гемофилии, которую разработала компания Biomarin Pharmaceutical. Разработчики подали заявление на регистрацию лекарства по результатам испытаний 1-2 фазы — они показывали хорошие результаты. Третья фаза испытаний идет сейчас, окончательные результаты должны появиться в ноябре 2021 года. Это не убедило FDA, в регистрации препарата отказали и предложили дождаться окончания всех испытаний. Об этом рассказали представители компании.
У пациентов с гемофилией клетки производят слишком мало фактора VIII — одного из белков свертывания крови. Им необходимо часто выполнять инъекции недостающего белка, что неудобно и очень дорого. Генная терапия позволяет ввести в кровь обезвреженный вирус, который «заражает» клетки тела и вводит в них недостающую копию здорового гена.
Первые две фазы испытаний показали, что в крови у пациентов выросло количество фактора VIII, а количество необходимых инъекций снизилось в среднем со 136 до 5 в год.
Однако спустя время концентрация белка в крови постепенно падала, но все равно оставалась в границах нормы. Из-за этого специалисты решили проверить долгосрочные последствия действия препарата.
По предварительным оценкам, препарат обойдется в три миллиона долларов. Дороже только Золгенсма — лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии. Единственная инъекция стоит 2,125 миллиона долларов.
СПИД.ЦЕНТР подробно писал о том, как живут люди с гемофилией. Как правило, она передается от родителя ребенку через Х-хромосому как рецессивный признак, чаще всего — от матери сыну. Однако почти в трети случаев появление болезни связано со спонтанными мутациями генов.
В начале августа американская компания AGT получила разрешение FDA начать клинические испытания своей разработки — препарата AGT103-T. Это собственные Т-клетки пациента с ВИЧ, которые были генномодифицированы с помощью лентивирусного вектора — они должны удалять вирус из организма.