«Сегодня принято еще одно очень важное решение — были рассмотрены дополнительные закупки препарата “Нусинерсен” и “Рисдиплам” для пациентов со спинальной мышечной атрофией. Таким образом, все пациенты в РФ с подтвержденным диагнозом “спинальная мышечная атрофия” будут обеспечены лекарственными препаратами до конца 2021 года», — сказал председатель правления Фонда Александр Ткаченко.
Он добавил, что Фонд будет закупать препараты и для пациентов с муковисцидозом.
В апреле Ткаченко говорил, что к 1 мая все пациенты с СМА получат необходимые препараты.
Сейчас в России зарегистрировано два препарата для лечения СМА — это «Нусинерсен» («Спинраза») и «Рисдиплам». Стоимость первого года терапии «Спинразой» составляет около 45 миллионов рублей, а стоимость второго года и последующих — 20 миллионов рублей. Однако эффект от лечения временный, то есть пациент должен принимать его регулярно. Сейчас родители по всему миру пытаются получить другой препарат — «Золгенсму»: в этом случае достаточно всего одной инъекции, но ее стоимость более 145 миллионов рублей.
Недавно годовалый ребенок из Кемеровской области со СМА выиграл «Золгенсму» в лотерее от производителя лекарства — компании Novartis. В ней любой ребенок с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» может выиграть бесплатное лечение. Раз в две недели независимая комиссия тянет жребий из заявок, поданных из тех стран, где лекарство не продается.
Спинальная мышечная атрофия — неизлечимое генетическое заболевание. Оно приводит к атрофии всех мышц организма, в результате человек не может глотать, а потом и дышать.