В ходе первой фазы ВИЧ-положительным участникам ввели их собственные Т-лимфоциты CD4, обогащенные другими генетически модифицированными клетками, которые реагируют на вирус и могут ему противостоять. Во время этих испытаний ученые планируют оценить безопасность препарата и возможные иммунные ответы на ВИЧ.
За добровольцами будут наблюдать в течение полугода. Затем их ждет обязательное 15-летнее долгосрочное наблюдение — такое правило работает для всех пациентов, которые получили продукты генной терапии, передает Еuropean Рharmaceutical Review.
Как писал «СПИД.ЦЕНТР», AGT103-T — это собственные Т-клетки пациента с ВИЧ, которые были генномодифицированы с помощью лентивирусного вектора, — они должны удалять вирус из организма.
AGT103-T создается из собственных клеток пациента, которые были генетически модифицированы. Сначала их культивируют, чтобы увеличить количество специфических T-клеток (Т-хелперов, или CD4+ T), распознающих Gag-белок ВИЧ. Мононуклеарные клетки периферической крови стимулируют пептидами — фрагментами Gag, в результате количество клеток, способных бороться с ВИЧ, значительно увеличивается — с 0,05 % до 15 %. Затем с помощью лентивирусного вектора эти клетки модифицируют. Это делается, чтобы ингибировать рецептор, с помощью которого ВИЧ проникает в клетку, а также выключить гены, позволяющие использовать ее для высвобождения в организм новых вирусных частиц. Это необходимо, если вирус уже проник в клетку. Модифицированные иммунные клетки вернут в организм пациента, где они, будучи сами защищены от вируса, смогут с ним бороться.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило провести первую фазу клинических испытаний препарата еще в августе прошлого года.