Препарат рисдиплам («Эврисди») одобрен в России для лечения СМА у младенцев, детей и взрослых всех возрастов. Информация об этом появилась на официальном сайте компании Roche. Это также подтверждает и ведомость изменений в инструкции по медицинскому применению, опубликованная на сайте ГРЛС.
Эксперты одобрили применение рисдиплама для младенцев до 2 месяцев после получения результатов промежуточного анализа данных, полученных в исследовании RAINBOWFISH. Все младенцы, которые получали препарат в течение первого года жизни, смогли сидеть, стоять, ходить или подпрыгивать, сказано на сайте компании.
«Одобрение препарата рисдиплам для лечения младенцев, у которых отсутствуют симптомы заболевания, особенно важно, поскольку раннее лечение СМА, до проявления симптомов, может помочь им овладеть ключевыми двигательными навыками, — отметил Ричард Финкель доктор медицинских наук, главный исследователь RAINBOWFISH и руководитель программы экспериментальной неврологии в Детской исследовательской больнице Св. Иуды, США.
Рисдиплам одобрен в 81 стране, включая Россию. В настоящее время свыше семи тысяч пациентов по всему миру уже получили лечение.
Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание. Оно приводит к атрофии всех мышц организма, в результате человек теряет способность двигаться, глотать, а потом и дышать. В мире существуют три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Один укол «Золгенсмы» стоит 2,125 миллионов долларов (более 160 миллионов рублей), в России разрабатывают его аналог. «Спинраза» — 750 тысяч долларов (59 314 875 рублей) в первый год лечения, 375 тысяч долларов (29 657 437 рублей) — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — 340 тысяч долларов (26 889 410 рублей) в год.