«Истории успешного излечения пациентов от ВИЧ в результате трансплантации костного мозга натолкнули нас на мысль, что для полного избавления от вируса необходимо не только очистить организм, но и убрать все рецепторы CCR5 из иммунных клеток. Мы разработали гораздо более простую и применимую на практике процедуру, которая позволяет решить эту задачу при помощи инъекций генной терапии на базе CRISPR/Cas9», — заявил профессор Камель Халили.
Исследователям удалось разработать «набор инструкций» для системы редактирования генома — с помощью этой методики можно проводить терапию без каких-либо хирургических вмешательств. Система смогла вырезать копии вируса из ДНК зараженных клеток, а также вносить мутации в ген CCR5.
Проверить разработку ученые решили сперва на мышах с частичным человеческим иммунитетом, заразив всех грызунов ВИЧ. Они дождались развития хронической формы инфекции, затем подавили ее при помощи антиретровирусных препаратов и ввели в организм животных экспериментальную генную терапию.
Наблюдения показали, что у 58% мышей терапия полностью подавила размножение ВИЧ в организме. Она также привела к стабилизации в численности Т-клеток, которые обычно поражает ВИЧ. Этого, по словам исследователей, не происходило при введении только той части генной терапии, которая очищает организм от вирусной ДНК, что говорит о важной роли мутаций в рецепторе CCR5 в излечении от ВИЧ.
Ученые собираются повторить свой эксперимент на приматах. Кроме того, они планируют улучшить методику, чтобы она была еще эффективнее и безопаснее. Они уверены, что такой метод поможет бороться с ВИЧ как можно большему количеству людей, он будет доступнее, чем пересадка костного мозга.
Ранее ученые описали первый в мире случай излечения от ВИЧ с помощью переливания пуповинной крови. Мутация в клетках перелитой крови защищает CD4-лимфоциты от проникновения в них вируса. Излечившаяся женщина не пострадала от реакции «трансплантат против хозяина» и уже не принимает АРТ 18 месяцев. Статья опубликована в журнале Cell.
Как считают ученые, этот случай полностью отличается от «берлинского», «лондонского» и «дюссельдорфского» пациентов по нескольким причинам. Во-первых, впервые от ВИЧ вылечилась женщина смешанного происхождения. Во-вторых, мутантные клетки были получены не от взрослого донора, а из пуповинной крови, хранившейся в банке. В-третьих, она не пострадала от реакции «трансплантат против хозяина».