В Пекине ученые впервые применили технологию редактирования генома человека CRISPR-Cas9 для лечения ВИЧ-положительного пациента с острым лимфобластным лейкозом, передает CNN. Ссылаясь на результаты эксперимента опубликованые в The New England Journal of Medicine.
27-летний пациент согласился на процедуру в 2017 году. После того как у него было диагностировано онкологическое заболевание, ученые предложили ему провести вместе с пересадкой костного мозга экспериментальную процедуру извлечения ВИЧ из организма.
Как объясняют журналисты, при помощи CRISPR-Cas9 из донорского костного мозга был извлечен ген CCR5, отвечающий за производство белка, посредством которого ВИЧ получает доступ к клеткам организма.
Как известно, небольшой процент людей с врожденной мутацией этого гена являются устойчивыми к ВИЧ-инфекции. Именно пересадка стволовых клеток костного мозга от такого донора в свое время излечила от ВИЧ знаменитого Берлинского пациента.
Весной этого года на международной конференции в Сиэтле были представлены результаты еще двух подобных операций по пересадке донорского устойчивого к вирусу костного мозга.
На этот раз учеными пациенту был пересажен материал не от “устойчивого”, а от обычного донора, уже после забора подвергшийся процедуре генной модификации.
В 2019 году, спустя 19 месяцев после проведения операции, ученые подтвердили, что лейкоз китайского пациента находится в ремиссии, а модифицированные клетки успешно закрепились в организме.
Несмотря на это таких, клеток оказалось слишком мало для того, чтобы полностью уничтожить вирус иммунодефицита в организме. По словам исследователей, после трансплантации лишь 5-8% клеток в организме имели модифицированную структуру.
Как передают журналисты, впрочем, даже этот результат ученые считают весьма успешным, поскольку так как его главной целью эксперимента было проверить, возможно ли успешное и безопасное проведение самой процедуры.
Дальнейшие исследования необходимы для изучения влияние процедуры на организм, повышения ее безопасности и эффективности.
До этого, как писал СПИД.ЦЕНТР, ученым при помощи технологии CRISPR уже удалось элиминировать вирус из организмов мышей. Китайские исследователи являются одними из флагманов генного модифицирования в мире: в 2018 году в Китае родились устойчивые к ВИЧ близнецы с редактированным геномом.
Несмотря на то, что действия ученых были осуждены медицинским сообществом как неэтичные, китайское правительство заявило, что страна не прекратит эксперименты с технологиями модифицирования генов.