Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило статус Fast Track для мультиплексной терапии для редактирования генов in vivo EBT-101.
EBT-101 — это терапевтическое средство, которое редактирует гены с помощью технологии CRISPR («генетические ножницы»). Предполагается, что всего лишь одна инъекция препарата может помочь организму излечиться от ВИЧ. Клинические испытания начались в сентябре 2022 года.
В терапии используется аденоассоциированный вирус (AAV) для доставки CRISPR-Cas9 и двойной направляющей РНК к трем участкам генома ВИЧ. Делаются два «разреза» в интегрированной ретровирусной ДНК, которые помогают удалять большие части генома ВИЧ и в конечном счете предотвратить ускользание и размножение вируса.
В исследование были включены 9 пациентов в возрасте от 18 до 60 лет, которые имели неопределяемую вирусную нагрузку. Через 12 недель после введения препарата добровольцам отменяют прием АРТ. Все они включены в протокол длительного наблюдения после начального 48-недельного периода.
«Это испытание предоставит важную информацию о потенциальном излечении людей от ВИЧ и удовлетворит большую медицинскую потребность», — сказал главный научный сотрудник Excision BioTherapeutics, доктор Т. Дж. Кредик.
Первый участник уже получил экспериментальную инъекцию, ученые наблюдают за ним по сей день. Предполагается, что исследования завершатся в марте 2025 года.
Ранее были опубликованы результаты исследования новой вакцины от ВИЧ, которую создали на основе мозаичного белка. Ученые тестировали препарат на людях с отрицательным ВИЧ-статусом. Оказалось, что препарат обеспечивает высокий уровень антител.
В мае ученые из США обнародовали результаты исследования первой в мире вакцины против ВИЧ на основе наночастиц. Оказалось, что у всех участников она спровоцировала положительный иммунный ответ.
В начале апреля были опубликованы первые результаты испытаний комбинированной вакцины от ВИЧ. Ученые уже завершили опыты на животных, и результат их очень обнадежил. Новая комбинированная вакцина в сочетании с микробицидом снизила риск заражения вирусом иммунодефицита более чем на 90%.
А вот надежды на препарат от компании Johnson & Johnson — единственную кандидатную вакцину против ВИЧ, дошедшую до III фазы клинических испытаний, — рухнули после недавнего заявления о ее недостаточной эффективности. Ведущие южноафриканские клиницисты (именно там проходило исследование), призвали изменить подходы к поиску вакцины против ВИЧ. Почему так произошло? Об этом можно прочитать ЗДЕСЬ.