Препарат Эмицизумаб производит швейцарская компания Roche. Как пояснил президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев, пациенты с гемофилией А получают заместительную терапию факторами свертывания крови. Эмицизумаб вводится подкожно один раз в две недели, а другие лекарства приходится применять внутривенно каждые три дня. Он также добавил, что ведомство впервые ограничивает число пациентов при включении в перечень ВЗН нового препарата. Об этом пишет «Коммерсантъ».
Глава департамента лекарственного обеспечения Минздрава Елена Максимкина сообщила руководителям органов исполнительной власти регионов, что включение новых препаратов в перечни дорогостоящих лекарств не должно увеличивать финансирование их закупок.
Минздрав также изучил результаты исследования, согласно которому Эмицизумаб применяется только для профилактики кровотечений у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А и высоким титром ингибитора. По данным министерства, в России таких около 195 человек.
Производитель лекарства готов снизить цену на препарат с 6600 рублей до 1600 рублей за 1 мг, если его добавят в программу ВЗН.По оценкам фармкомпании, в России зарегистрировано 566 пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Снижение цены позволит Минздраву сэкономить в 2021 году в рамках ВЗН до 4,8 миллиарда рублей — это произойдет благодаря сокращению курсовой стоимости терапии по сравнению с препаратами, которые используются сейчас.
При этом гендиректор DSM Group Сергей Шуляк считает, что предложение Roche никак не повлияет на ситуацию. По его словам, комиссия Минздрава и так учитывала цену 1600 рублей за 1 мг, когда планировались закупки не более чем на 195 человек.
Сейчас за счет федерального бюджета по программе ВЗН закупаются лекарства для лечения двенадцати редких заболеваний: гемофилии, муковисцидоза, гипофизарного нанизма, болезни Гоше, злокачественных новообразований лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянного склероза, гемолитико-уремического синдрома, юношеского артрита с системным началом, мукополисахаридоза I, II и VI типов, а также после трансплантации органов и тканей.
В марте этого года Премьер-министр России Михаил Мишустин подписал постановление Правительства, расширяющее программу ВЗН. Его дополнили апластической анемией неуточненной, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра).
В августе 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) отказалось зарегистрировать первую в мире генную терапию гемофилии. Стоимость препарата от Biomarin Pharmaceutical оценивали в три миллиона долларов. Первая и вторая фаза испытаний показали хорошие результаты, однако регулятор предложил дождаться окончания третьего этапа — сейчас он еще продолжается.
«СПИД.ЦЕНТР» выпускал большой материал о том, как живут люди с гемофилией.