FDA одобрило первую генную терапию гемофилии В у взрослых

Новости23 November 2022
818

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат под названием Etranacogene dezaparvovec. Он предназначен для лечения тяжелой и умеренно тяжелой гемофилии В у взрослых. Об этом говорится на сайте FDA.

Etranacogene dezaparvovec — вектор на основе аденоассоциированного вируса, несущий ген фактора свертывания крови IX. Этот ген экспрессируется в печени, регулируя выработку белка. В результате лечения уровень фактора IX повышается и сокращается частота кровотечений.

Об эффективности и безопасности Управление судило по данным двух исследований с участием 57 мужчин с гемофилией В. В ходе одного из них на фоне генной терапии повысилась активность фактора IX, сократилась потребность в проведении заместительной терапии, а среднегодовая частота кровотечений снизилась на 54%. Однако были и побочные эффекты: в основном это повышение уровня печеночных ферментов, головная боль и гриппоподобные симптомы. 

«СПИД.ЦЕНТР» подробно писал о том, как живут люди с гемофилией. Как правило, она передается от родителя ребенку через Х-хромосому как рецессивный признак, чаще всего — от матери сыну. Однако почти в трети случаев появление болезни связано со спонтанными мутациями генов. 

Этот материал подготовила для вас редакция фонда. Мы существуем благодаря вашей помощи. Вы можете помочь нам прямо сейчас.
Google Chrome Firefox Opera